Onderzoek naar genezing van functionele type 1-diabetes beleeft doorbraak met langetermijntests met VX-880 waarbij patiënten onafhankelijk worden van insuline

Vertex presenteert positieve, bijgewerkte resultaten van VX-880 uit

Lopende fase 1/2-studie bij type 1-diabetes op de

59e jaarlijkse bijeenkomst van de Europese Vereniging voor de Studie van Diabetes

- alle patiënten die behandeld zijn met VX-880 in deel A en B hebben follow-upgegevens na dag 90 en hebben isletcelentransplantatie en glucoseresponsieve insulineproductie aangetoond

- alle patiënten vertoonden verbetering in alle maten van glucoseregeling, waaronder afname van HbA1c, toename van de bloedglucosetijd-in-bereik en vermindering of stopzetting van insulinegebruik - Alle patiënten vertoonden verbetering in alle maten van glucoseregeling, waaronder afname van HbA1c, toename van de bloedglucosetijd-in-bereik en vermindering of stopzetting van insulinegebruik

- de twee patiënten met ten minste 1 jaar follow-up voldeden aan de criteria voor het primaire eindpunt van eliminatie van ernstige hypoglykemische voorvallen (SHE's) en HbA1c <7,0% -VX-880 werd over het algemeen goed verdragen

- vX-880 werd over het algemeen goed verdragen

-de gelijktijdige dosering van deel C is goed op gang gekomen -VX-880 werd over het algemeen goed verdragen

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Oct. 3, 2023-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) heeft vandaag gegevens op de langere termijn gepresenteerd van patiënten die gedoseerd werden in deel A en B van de Fase 1/2 klinische studie van VX-880, een uit stamcellen verkregen, volledig gedifferentieerde isletceltherapie bij mensen met type 1-diabetes (T1D) met een verminderd hypoglykemisch bewustzijn en ernstige hypoglykemische voorvallen (SHE's). Voorafgaand aan de behandeling met VX-880 hadden alle zes ingeschreven patiënten al lang bestaande T1D zonder endogene insulinesecretie, hadden ze gemiddeld 34,0 eenheden insuline per dag nodig en hadden ze een voorgeschiedenis van terugkerende ernstige hypoglykemische voorvallen (SHE's) in het jaar voorafgaand aan de screening.

Alle patiënten in deel A en B hebben nu meer dan 90 dagen follow-up en hebben isletcelentransplantatie en endogene glucoseresponsieve insulineproductie op de dag 90 van de gemengde meettolerantietest (MMTT) aangetoond. Alle patiënten vertoonden een verbeterde glykemische controle op alle meetgebieden, waaronder een afname in HbA1c, een verbeterde time-in-range bij continue insulinecontrole en een vermindering of eliminatie van het gebruik van exogene insuline.

De twee patiënten met ten minste 12 maanden follow-up na VX-880-infusie, die daarom evalueerbaar waren voor het primaire eindpunt van de studie, voldeden aan de criteria voor het primaire eindpunt van eliminatie van SHE's tussen dag 90 en maand 12 met een HbA1c <7,0%. De eerste patiënt werd op dag 270 tot en met maand 24 insulineonafhankelijk. Dit is een patiënt die al bijna 42 jaar T1D heeft en vóór de inschrijving voor de studie dagelijks 34 eenheden exogene insuline gebruikte. De tweede patiënt werd op dag 180 tot en met maand 12 onafhankelijk van insuline. Dit is een patiënt die al 19 jaar T1D heeft en vóór de onderzoeksinsluiting 45,1 eenheden exogene insuline per dag gebruikte. Vanaf Maand 15 kreeg deze patiënt dagelijks vier eenheden basale insuline, naar goeddunken van de onderzoeker. Na de afsluitdatum van de gegevens werd een derde patiënt op dag 180 insulineonafhankelijk.

VX-880 werd over het algemeen goed verdragen door alle patiënten die tot op heden gedoseerd werden. De meeste ongewenste voorvallen (AEs) waren mild of matig, en er waren geen ernstige AEs gerelateerd aan de behandeling met VX-880. Zoals eerder gemeld, had één proefpersoon een SEH tijdens de perioperatieve periode. Er waren geen andere SEH's in de studie.

"We blijven ons verbazen over de indrukwekkende gegevens van het VX-880-programma, zoals blijkt uit de verbeteringen bij alle behandelde patiënten in alle glykemische maten," zei Trevor Reichman, arts, afdeling Chirurgie, Universiteit van Toronto. "Dit vertegenwoordigt een ongelooflijk veelbelovende onderzoekstherapie, één met verreikend potentieel."

"Deze gegevens zijn vooral belangrijk in de context van ons algemene onderzoeksprogramma voor T1D, aangezien dezelfde VX-880 cellen de basis vormen voor ons VX-264 cellen-plus-apparaat-programma en ons hypoimmuun isletcellenprogramma," zegt Carmen Bozic, M.D., Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs, en Chief Medical Officer bij Vertex. "We doen er alles aan om deze potentieel transformerende therapieën naar patiënten te brengen die erop wachten."

Deze gegevens werden gepresenteerd tijdens de 59e jaarlijkse bijeenkomst van de European Association for the Study of Diabetes op 3 oktober 2023 in Hamburg, Duitsland, als een mondelinge presentatie, "Glucose-afhankelijke insulineproductie en insuline-afhankelijkheid bij patiënten met Type 1 Diabetes geïnfundeerd met van stamcellen afkomstige, volledig gedifferentieerde eilandjescellen (VX-880)" (abstract/publicatie #449).

Over Vertex T1D-programma's in klinische ontwikkeling

Over VX-880
VX-880 is een allogene, van stamcellen afgeleide, volledig gedifferentieerde, insulineproducerende isletceltherapie die wordt geproduceerd met behulp van gepatenteerde technologie. VX-880 wordt geëvalueerd voor patiënten met T1D met een verminderd hypoglykemisch bewustzijn en ernstige hypoglykemie. VX-880 heeft de potentie om het vermogen van het lichaam om de glucosespiegels te reguleren te herstellen door de functie van de pancreaseilandjes te herstellen, inclusief de glucoseresponsieve insulineproductie. VX-880 wordt toegediend via een infusie in de leverpoortader en vereist een chronische immunosuppressieve therapie om de eilandjescellen te beschermen tegen afstoting door het immuunsysteem. De VX-880-studie is uitgebreid naar extra locaties die momenteel actief zijn en zich inschrijven in de VS, Canada, Groot-Brittannië, Duitsland, Noorwegen, Zwitserland, Italië, Nederland en Frankrijk.

VX-880 kreeg onlangs de PRIME-aanwijzing van het Europees Geneesmiddelenbureau in maart 2023, naast de Fast Track-aanwijzing van de Amerikaanse FDA in maart 2021. Het PRIME-keurmerk wordt toegekend aan innovatieve nieuwe therapieën waarvan is aangetoond dat ze het potentieel hebben om op significante wijze te voorzien in een onbeantwoorde medische behoefte.

Over de VX-880 Fase 1/2 klinische studie
De klinische studie is een Fase 1/2, multi-center, enkelarmige, open-label studie bij patiënten met T1D met een verminderd hypoglykemisch bewustzijn en ernstige hypoglykemie. Deze studie is ontworpen als een sequentiële, meerdelige klinische studie om de veiligheid en werkzaamheid van VX-880 te evalueren. Er zullen ongeveer 17 patiënten worden ingeschreven in de klinische studie. De inschrijving voor deel C van de studie is aan de gang en er zijn al meerdere patiënten gedoseerd.

Over VX-264
VX-264 is een experimentele celtherapie waarbij allogene, van menselijke stamcellen afgeleide eilandjes worden ingekapseld in een kanaalvormig apparaat dat ontworpen is om de cellen af te schermen van het immuunsysteem van het lichaam. VX-264 is ontworpen om chirurgisch geïmplanteerd te worden en wordt momenteel geëvalueerd voor patiënten met T1D.

Over de VX-264 Fase 1/2 klinische studie
De klinische studie is een Fase 1/2, eenarmige, open-labelstudie bij patiënten met T1D. Dit zal een sequentieel, meerdelig klinisch onderzoek zijn om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van VX-264 te evalueren. Ongeveer 17 patiënten zullen worden ingeschreven in de wereldwijde klinische studie. De inschrijving voor deze studie is nog gaande.

Over Type 1 Diabetes
T1D ontstaat door de autoimmune vernietiging van insulineproducerende eilandjescellen in de alvleesklier, wat leidt tot een verlies van insulineproductie en een verminderde bloedglucoseregeling. De afwezigheid van insuline leidt tot afwijkingen in de manier waarop het lichaam voedingsstoffen verwerkt, wat leidt tot hoge bloedglucosespiegels. Een hoge bloedglucosespiegel kan leiden tot diabetische ketoacidose en na verloop van tijd tot complicaties zoals nierziekte/storingen, oogziekte (inclusief gezichtsverlies), hartziekte, beroerte, zenuwbeschadiging en zelfs overlijden.

Door de beperkingen en complexiteit van insulinetoedieningssystemen kan het moeilijk zijn om een evenwichtige glucoseregeling te bereiken en te behouden bij mensen met T1D. De huidige zorgstandaarden pakken de onderliggende oorzaken van de ziekte niet aan en er zijn beperkte behandelingsopties naast insuline voor het beheer van T1D; er is momenteel geen genezing voor diabetes.

Over Vertex
Vertex is een wereldwijd biotechnologiebedrijf dat investeert in wetenschappelijke innovatie om transformatieve geneesmiddelen te creëren voor mensen met ernstige ziekten. Het bedrijf heeft meerdere goedgekeurde medicijnen die de onderliggende oorzaak van cystic fibrosis (CF) behandelen - een zeldzame, levensbedreigende genetische ziekte - en heeft verschillende lopende klinische en onderzoeksprogramma's voor CF. Naast CF heeft Vertex een robuuste klinische pijplijn van onderzoek naar kleine molecule-, mRNA-, cel- en genetische therapieën (inclusief genbewerking) voor andere ernstige ziekten waarbij het diepgaand inzicht heeft in de causale menselijke biologie, waaronder sikkelcelziekte, bèta-thalassemie, APOL1-gemedieerde nierziekte, acute en neuropathische pijn, type 1-diabetes en alfa-1-antitrypsinedeficiëntie.

Vertex werd in 1989 opgericht in Cambridge, Massachusetts. Het wereldwijde hoofdkantoor is nu gevestigd in Boston's Innovation District en het internationale hoofdkantoor bevindt zich in Londen. Daarnaast heeft het bedrijf onderzoeks- en ontwikkelingslocaties en commerciële kantoren in Noord-Amerika, Europa, Australië en Latijns-Amerika. Vertex wordt voortdurend erkend als een van de beste werkgevers in de sector, waaronder 13 opeenvolgende jaren op de lijst van Top Employers van Science magazine en een van Fortune's 100 Best Companies to Work For. Ga voor bedrijfsupdates en meer informatie over de innovatiegeschiedenis van Vertex naar www.vrtx.com of volg ons op Facebook, Twitter, LinkedIn, YouTube en Instagram.

Speciale opmerking met betrekking tot toekomstgerichte verklaringen
Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen zoals gedefinieerd in de Private Securities Litigation Reform Act van 1995, zoals gewijzigd, waaronder, zonder beperking, (i) verklaringen van Carmen Bozic, M.D., en Trevor Reichman, M.D., in dit persbericht, (ii) onze plannen, verwachtingen voor, en de potentiële voordelen van VX-880 en VX-264, en (iii) onze plannen voor dosering en registratie van patiënten. Hoewel Vertex van mening is dat de toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht accuraat zijn, geven deze toekomstgerichte verklaringen alleen de overtuigingen van het bedrijf weer op de datum van dit persbericht en zijn er een aantal risico's en onzekerheden die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke gebeurtenissen of resultaten wezenlijk verschillen van die uitgedrukt of geïmpliceerd door dergelijke toekomstgerichte verklaringen. Deze risico's en onzekerheden omvatten, onder andere, dat gegevens van een beperkt aantal patiënten mogelijk niet indicatief zijn voor de uiteindelijke resultaten van klinische studies, dat gegevens van de onderzoeks- en ontwikkelingsprogramma's van het bedrijf mogelijk de registratie of verdere ontwikkeling van zijn verbindingen niet ondersteunen vanwege de veiligheid, werkzaamheid en andere risico's die worden vermeld onder het kopje "Risicofactoren" in het meest recente jaarverslag van Vertex en de daaropvolgende kwartaalverslagen die zijn ingediend bij de Securities and Exchange Commission op www. sec.gov en beschikbaar zijn via de website van Vertex. sec.gov en beschikbaar via de website van het bedrijf op www.vrtx.com. U moet niet overmatig vertrouwen op deze verklaringen of de gepresenteerde wetenschappelijke gegevens. Vertex wijst elke verplichting af om de informatie in dit persbericht bij te werken wanneer nieuwe informatie beschikbaar wordt.

(VRTX-GEN)

Bekijk de bronversie op businesswire.com: https: //www.businesswire.com/news/home/20231003786678/en/

Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Investeerders:
Susie Lisa, +1 617-341-6108
Of
Manisha Pai, +1 617-961-1899
Of
Miroslava Minkova, +1 617-341-6135

Media:
[email protected]
of
V.S.: +1 617-341-6992
of
Heather Nichols: +1 617-839-3607
of
Internationaal: +44 20 3204 5275

Bron: Vertex Pharmaceuticals Incorporated